Thérapie génique
Avancée majeure dans le traitement de la maladie de Huntington
Des médecins britanniques annoncent une avancée majeure dans le traitement des patients atteints de la maladie de Huntington. Grâce à un nouveau type de thérapie génique, administrée lors d'une opération cérébrale, la progression de la maladie pourrait être fortement ralentie: jusqu'à 75%, rapporte la BBC.
La maladie de Huntington, affection cérébrale héréditaire, entraîne des conséquences physiques et mentales. Les patients souffrent de mouvements incontrôlés et, plus tard, notamment, de difficultés d'élocution et de déglutition. À terme, ils finissent alités.
L'évolution de la maladie s'accompagne de troubles psychiques de plus en plus sévères (dépression, troubles et perte de mémoire).
De premiers résultats bluffants
Des chercheurs d'un centre spécialisé à l'University College de Londres ont traité 29 patients. Ils qualifient les résultats de "spectaculaires". La nouvelle thérapie pourrait ralentir la maladie de 75%, selon la BBC, qui y consacre un long article.
« Même dans nos rêves les plus fous, nous n'aurions jamais imaginé un ralentissement de 75% de la progression clinique », se réjouit la Pre Sarah Tabrizi, qui participe à l'essai clinique. Parmi les patients traités, l'un, qui avait pris sa retraite pour raisons médicales, a repris le travail. D'autres participants à l'essai continuent de marcher alors qu'ils devraient être en fauteuil roulant.
Le nouveau traitement consiste en une thérapie génique administrée par microcathéter sous IRM vers deux zones du cerveau au cours d'une neurochirurgie longue de 12 à 18h.
La publication officielle de l'étude est encore attendue. L'entreprise à l'origine du traitement, UniQure, espère, dans un premier temps, conquérir le marché américain dès l'année prochaine.
