Prix Galien 2024 - Médicament : les candidats

Le journal du Médecin/Artsenkrant organise, depuis 43 ans, le prestigieux Prix Galien, qui promeut l’innovation dans le domaine des soins de santé. Dix candidats sont en lice, cette année, pour le Prix du Médicament. La cérémonie de remise des prix se déroulera le mercredi 21 mai 2025.

Elahere^®

Le mirvétuximab soravtansine (MIRV) est un anticorps conjugué (ADC) Le mirvétuximab soravtansine (MIRV) est un anticorps conjugué (ADC) (MIRV) est un anticorps conjugué (ADC) (MIRV) est un anticorps conjugué (ADC) innovant pour le traitement du cancer de l’ovaire. Premier ADC ciblant le récepteur alpha du folate (FRα), il est constitué d’un anticorps monoclonal IgG1 lié à l’agent cytotoxique DM4, via un linker clivable. Ce mécanisme cible la libération du DM4 dans les cellules tumorales, provoquant leur apoptose.
Destiné aux patientes atteintes d’un cancer ovarien résistant au platine (PROC) exprimant le FRα, MIRV a démontré lors de l’étude pivot MIRASOL une supériorité en survie sans progression et survie globale par rapport aux thérapies actuelles, adressant un besoin médical non satisfait. Un test par immunohistochimie du FRα identifie les patientes susceptibles d’en bénéficier, garantissant une approche ciblée. Pour la première fois en 30 ans, MIRV marque une avancée thérapeutique majeure pour le cancer de l’ovaire résistant au platine, en offrant de meilleures chances de survie.

Références :
SmPC Elahere ; Moore et al. Mirvetuximab Soravtansine in FRa-Positive, Platinum-Resistant Ovarian Cancer. N Engl J Med. 2023 ; 389 (23) : 2162-2174.

Truqap^®

Truqap^® (capivasertib) est un médicament innovant pour le traitement du cancer du sein avancé ou métastatique, positif aux récepteurs hormonaux (RH+) et négatif au récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2-). Premier inhibiteur sélectif d’AKT approuvé dans cette indication, il représente un progrès significatif dans la thérapie ciblée. Utilisé en association avec le fulvestrant, Truqap^® est spécifiquement conçu pour les patientes présentant une ou plusieurs altérations des gènes PIK3CA/AKT1/PTEN.
Cette approche personnalisée est une avancée importante dans la médecine de précision. Truqap^® agit en bloquant l’activité des protéines kinases AKT, cruciales dans la voie de signalisation PI3K/AKT/mTOR, souvent suractivée dans les cancers du sein. Cette inhibition ciblée permet de freiner la croissance et la prolifération des cellules cancéreuses, offrant une nouvelle option thérapeutique pour les patientes dont le cancer a progressé malgré les traitements hormonaux antérieurs.

Rybrevant^®

Rybrevant^® (amivantamab), un anticorps bispécifique du récepteur du facteur de croissance épidermique - transition épithéliomésenchymateuse (EGFR-MET), a un mécanisme d’action unique, par le blockage des ligands, la dégradation des récepteurs et l’activité des cellules immunitaires.^[1] Ce traitement ciblé a été approuvé en Europe pour quatre indications, dont trois en 2024 pour le cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé avec des mutations EGFR.^[2] Trois essais cliniques randomisés de phase 3 ont montré une efficacité supérieure, tout en garantissant un profil de sécurité gérable des combinaisons d’amivantamab par rapport au traitement standard.^[1,3,4]
C’est le premier traitement ciblé approuvé en première ligne et après échec d’un traitement à base de sels de platine pour les patients présentant des mutations activatrices EGFR insertion exon 20, une population difficile à traiter avec un besoin médical élevé non satisfait. C’est également une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints de CBNPC avancé avec des mutations EGFR communes en première ligne et après échec d’une thérapie antérieure, y compris un inhibiteur de la tyrosine kinase de l’EGFR (TKI).^[2]

1. Cho B C et al. New England Journal of Medicine 2024 ; 391 : 1486-1498
2. Rybrevant Summary of Product Characteristics
3. Passaro A. et al. Annals of Oncology 2024 ; 35 (1) : 77-90
4. Zhou C. et al. New England Journal of Medicine 2023 ; 389 : 2039-2051

Piasky^®

Piasky^® est un C5-inhibiteur de nouvelle génération et le seule traitement sous-cutané toutes les quatre semaines pour le traitement de HPN. L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie du sang rare, chronique, débilitante et potentiellement mortelle qui se caractérise par la destruction des globules rouges, entraînant une anémie sévère, des caillots sanguins et une altération de la fonction de la moelle osseuse. Malgré l’amélioration clinique apportée par les inhibiteurs C5, ces thérapies intraveineuses restent lourdes, avec des perfusions à vie qui ont un impact significatif sur la qualité de vie.
Piasky^® (crovalimab), un C5-inhibiteur de nouvelle génération, fait progresser les thérapies existantes grâce à sa technologie de recyclage des anticorps. Piasky^® permet non seulement de contrôler la maladie de manière aussi efficace et durable, mais surtout offre une administration sous-cutanée plus pratique, qui peut avoir lieu soit à l’hôpital soit à domicile et cela seulement une fois toutes les quatre semaines. Piasky^® peut donner aux patients la liberté de se réapproprier leur vie en évitant une administration fastidieuse.

Summary of Product Characteristics PiaSky (crovalimab) ; last update 17.12.2024
Kaiser K, et al. Patient Prefer Adherence 2020 ; 14 : 705– 15 ;
Bordonaro S, et al. Patient Prefer Adherence 2014 ; 8 : 917 –23
Peffault de Latour R, et al. Semin Hematol 2022b ; 59 : 38– 46 ;
Röth A, et al. Blood 2020 ; 135 : 912 –20
Röth A, et al. EHA 2023 ; oral presentation (abstract S181)

Leqembi^®

La maladie d’Alzheimer (AD) est une maladie neurodégénérative progressive et la forme la plus courante de démence. La maladie provoque des troubles cognitifs, notamment des pertes de mémoire, de la confusion et des changements de personnalité. Au fur et à mesure que la maladie progresse, les patients perdent leur capacité à vivre de manière autonome et deviennent complètement dépendants des autres pour les soins. La maladie se caractérise par l’accumulation de protéines bêta-amyloïdes (Aβ) dans le cerveau, qui s’accumulent en plaques amyloïdes.
Leqembi^® est un anticorps monoclonal humanisé qui se lie aux peptides Aβ agrégés et les marque pour qu’ils soient éliminés par le système immunitaire. Alors que les thérapies actuelles se limitent à un soulagement symptomatique des troubles cognitifs, Leqembi^® est le premier traitement approuvé qui ralentit la progression de la maladie en s’attaquant à la cause sous-jacente de AD et qui répond à un besoin médical non satisfait dans ce domaine thérapeutique.

Winrevair^®

Winrevair^® (sotatercept) représente une avancée majeure dans le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), en ciblant la cause sous-jacente de la maladie plutôt qu’en se limitant à la gestion symptomatique. Dans l’HTAP, le remodelage vasculaire induit une augmentation de la pression artérielle pulmonaire, pouvant entraîner une insuffisance cardiaque droite.
Winrevair^®, le premier inhibiteur de la signalisation de l’activine, rééquilibre la signalisation pro- et antiproliférative au niveau des cellules endothéliales et musculaires lisses de la paroi vasculaire. Associé à un traitement vasodilatateur standard, il améliore significativement la capacité fonctionnelle, les paramètres hémodynamiques, la qualité de vie, et réduit le risque de détérioration clinique ou de décès de 82 %, avec un profil de sécurité gérable. Avec ses résultats cliniques robustes, Winrevair® αoffre ainsi une nouvelle perspective aux patients atteints de cette maladie rare potentiellement fatale.

Alecensa®

Alecensa® est la première et unique thérapie ciblée approuvée pour le traitement des patients atteints de cancer du poumon à un stade précoce ALK+.

Le cancer du poumon est l'une des principales causes de mortalité par cancer dans le monde, avec plus de 9.500 nouveaux patients par an en Belgique. Le cancer du poumon non à petites cellules ALK positif (CBNPC ALK+), un sous-type de cancer du poumon avec une mutation dans le gène ALK, est plus fréquent chez les patients plus jeunes et les non-fumeurs. Alecensa® (alectinib), un inhibiteur de l’ALK très sélectif et actif de Roche, est utilisé dans le monde entier pour les patients atteints de CBNPC ALK+ de stade avancé, et a été la première thérapie ciblée à offrir la plus longue survie globale ^[1]. En 2024 Alecensa a été approuvé par la Commission européenne comme traitement adjuvant après la résection tumorale pour les patients adultes atteints de CBNPC ALK+ de stade précoce ^[2]. Dans l'étude de phase 3, ALINA, Alecensa a réduit le risque de récidive de la maladie ou de décès de 76 % par rapport à la chimiothérapie à base de platine (HR = 0,24), le traitement standard actuel pour cette indication. Alecensa représente une avancée révolutionnaire dans le traitement du CBNPC ALK+ de stade précoce ^[3].

Références :
RCP Alecensa (alectinib) 17/10/2024
EMA. (2024). RCP Alecensa - alectinib. https://www.ema.europa.eu/fr/documents/product-information/alecensa-epar-product-information_fr.pdf
Wu, Y.-L. et al. 2024. Alectinib in Resected ALK-Positive Non–Small-Cell Lung Cancer. New England Journal of Medicine, 390(14), 1265–1276. https://doi.org/10.1056/nejmoa2310532.

Casgevy®

Casgevy^® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) est la première thérapie génique éditée par CRISPR/Cas9 approuvée. Casgevy^® est indiqué pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose sévère caractérisée par des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT), pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques est appropriée et pour lesquels aucun donneur apparenté compatible au niveau des antigènes leucocytaires humains n'est disponible. 
La drépanocytose et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions sont des maladies débilitantes qui réduisent considérablement l'espérance de vie et imposent un fardeau significatif aux patients, à leurs familles et aux systèmes de soins de santé. 
Casgevy® offre la possibilité d'une guérison fonctionnelle unique et est la seule thérapie génique approuvée pour les patients atteints de drépanocytose et de TDT dans l'Union européenne (UE).  

Fabhalta^®

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare du sang se traduisant par une faiblesse des globules rouges face au système immunitaire (complément). Les traitements existants, administrés par perfusion, ne parviennent pas toujours à contrôler les symptômes de manière adéquate, laissant les patients dans la nécessité de recevoir des transfusions sanguines.
Fabhalta^® (iptacopan) est la première monothérapie orale pour le traitement des adultes atteints de PNH. Fabhalta® est un inhibiteur du facteur B qui agit de manière proximale sur la voie alternative du complément du système immunitaire et permet un contrôle complet de la destruction des globules rouges. Le remboursement en Belgique a été obtenu 163 jours après l'approbation de l'EMA. Grâce à son mécanisme d'action, Fabhalta^® a le potentiel d'un pipeline en une pilule et fait actuellement l'objet d'études dans plusieurs maladies médiées par le complément. 

Beyfortus^®

Le virus respiratoire syncytial (VRS) est une cause fréquente d'infections respiratoires chez les nourrissons et jeunes enfants, entraînant chaque année de nombreuses hospitalisations, surtout chez les bébés de moins d'un an.
Beyfortus® (nirsévimab) est un anticorps monoclonal (mAb) direct et longue durée qui se lie à la conformation préfusionnelle de la protéine F du VRS. Modifié par une triple substitution d’acides aminés (YTE) dans la région Fc, il a une demi-vie prolongée. Une seule dose protège au moins cinq mois contre les infections des voies respiratoires inférieures dues au VRS. Son efficacité ne dépend pas de la maturation du système immunitaire et offre une protection immédiate par administration d’anticorps.
Avec Beyfortus®, la prévention est disponible pour tous les bébés lors de leur première saison à risque, avec de premiers résultats encourageants : la saison dernière, les hospitalisations de jeunes enfants ont fortement diminué.